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买主对药物价格稳步向好表示不满,但中国药企多不到孤儿药店集

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美国处方药搜索应用公司GoodRx近日公布了2018年美国食品和药物管理局(FDA)批准上市药物中10种最昂贵的药物排名,其中英国制药公司Shire研发的全球首个治疗遗传性血管性水肿的单抗类药物Takhzyro以每年57万美元的花费排名第一,美国生物制药公司Ionis
Pharmaceuticals研发的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的药物Tegsedi以每年44万美元的花费排名第二,Loxo
Oncology公司和Bayer公司共同研发的抗癌药物Vitrakvi排名第三,每年花费39万美元。附:10种最昂贵的药物排名

导读

2015年全球最昂贵五大药物盘点,你知道的有几个?
2014年医药支出首次超过1万亿美元。1万亿相当于全球GDP的1.3%,高于全球15个国家的累积年度GDP。据估计,全球医药支出将会继续增加。预计到2018年IMS健康项目支出可能从2014年的1万亿美元上升到1.3万亿。

排名 药物 每年花费(美元) 适应症
1 Takhzyro 573820 遗传性血管性水肿
2 Tegsedi 449800 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
3 Vitrakvi 399069 实体性肿瘤
4 Tibsovo 317733 急性骨髓性白血病
5 Galafold 315250 法布瑞氏症
6 Symdeko 292000 囊性纤维变性
7 Xospata 273750 急性骨髓性白血病
8 Lobrena 195345 肺癌
9 Palynziq 178120 苯丙酮尿症
10 Talzenna 177390 乳腺癌

SPINRAZA是脊髓性肌萎缩症唯一特效药,属于“孤儿药”,是世界上最昂贵的药物之一。中国目前“孤儿药”保障机制并不完备,该药上市或将再次考验当前支付体系

为何药物价格上涨如此快?一些新药研发和营销的成本被考虑为原因之一。例如,我们知道药物开发者在研发新药时需要支付一定的研发费用,但消费者常常忘了药物开发者也希望收回数十、数百甚至数千次的研究损失。制药公司也在大力推进开发治疗罕见病的药物,并设计针对特定基因或者蛋白的个性化药物。这一举动对药品开发商来说很有意义,保险公司很少有理由拒绝承保,这也就是推动处方药物价格持续上升的原因。

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消费者对药物价格上升表示不满

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药物价格上涨的趋势不会很快放缓,罕见病患者或需要突破性治疗的疾病患者面临着巨大的压力,有些甚至对此感到不满。去年,吉利德将1000美元/天的价格标签贴在治疗丙型肝炎病毒的日服药物Sovaldi上,还将1125美元/天的价格标签贴在治疗丙型肝炎病毒药物Harvoni上。遗传型肝硬化病人在接受治疗之前可以考虑18.9万美元的Harvoni的药物治疗。当然,吉利德的治疗方案在临床研究上的治愈率达90%,治疗期间的副作用相对可控,与之前的丙肝病毒治疗方法比较,大大提高了患者的生活质量。

图片来源:视觉中国

Vertex制药公司研发的治疗CFTR基因存在双拷贝F508del突变的囊性纤维化药物Orkambi,每年25.9万美元的批发成本引来了F508del突变患者的愤怒。不像Sovaldi和Harvoni可保证治愈绝大多数患者,Orkambi仅仅能改善可获得该药物患者的肺部功能。

文|财新记者 马丹萌

2015年全球最昂贵的药物

全球唯一一个脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular
Atrophy,下称SMA)治疗药物在中国上市,相关患者或可告别“无药可医”局面。该药物研发历时十余年,有中国科学家参与研发过程,但中国药企多缺席孤儿药市场。

问鼎2015年全球最昂贵药物五首的并不是Orkambi也不是吉利德的治疗丙肝病毒药物Sovaldi和Harvoni。事实上,少数药物定价在30万美元到36万美元的药物并没有上榜。然而在此之前,有两点需谨慎。首先,药品开发商可能会在每个季度的基础上改变药品价格,这意味着每三个月药物价格排行可能会发生变化。另一点值得注意的是,治疗成本取决于所生活的环境。在美国Harvoni以1125美元/片的价格批发,但在海外新兴市场,相同药物的价格可能会低至10美元。换句话说,药物价格有点主观,当你看到时要记住。

SMA是一种遗传性神经肌肉疾病,在活产新生儿中发病率约为1/10000左右,属于罕见病。上述新药名为诺西那生钠注射液(下称SPINRAZA),在已上市国家中曾因定价高昂备受争议,将来若要使中国患者可及,或也需依赖其他强大支付方。

全球最昂贵的五种药物如下:

《临床儿科杂志》中的一篇论文指出,SMA主要的临床表现为进行性、对称性肢体肌肉无力和萎缩。该病根据发病年龄和运动功能可分为4类,其中最严重也是最常见的一类会在婴儿小于6个月时发病,患儿通常在2岁左右死于吸入性肺炎。

1.Glybera:每年121万美元的批发成本

SMA是由于人体内运动神经元存活(survivalmotor
neuron,SMN)基因缺失或异常导致。该基因原可以制造出SMN蛋白。SMA之所以难治,即与这一致病基因有关。前述论文指出,由于SMN所在染色体区域结构复杂,且不稳定,更易发生缺失或转换,无法产生足够的SMN蛋白,因此导致肌肉无力或萎缩。

我们相信迟早有一天会看到世界上首个价格为七位数的药物。基于欧盟对UniQure药物的批准,我们现在已经有看到一个价格为七位数的药物Glybera。Glybera治疗一种罕见病,每一百万人中只有一人患病,因此Glybera在欧盟的市场大约只有150到200人。

其中,最常见的SMA是由5号染色体上的SMN1基因突变引起,又称5q
SMA,占所有SMA病例的95%。

Glybera是一种基因疗法,利用一种腺相关病毒将一个功能性LPL基因拷贝传递给骨骼肌,该药用于治疗一种极其罕见的遗传性、代谢性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症。LPLD是一种罕见病,发病率不超过百万分之一或二。LPLD患者无法处理血液中的脂肪颗粒,具有急性及潜在致命性胰腺炎症风险。在临床试验中,LPLD患者接受一次Glybera治疗后,就可以显着降低急性胰腺炎发病率。

在SPINRAZA获批前,SMA基本没有有效的治疗手段。前述论文指出,确诊SMA的患者,一般仅利用神经保护剂、神经营养因子、改善肌肉功能等常规治疗方法延长生存时间。

2.Soliris:每年70万美元的批发成本

打破“无药可医”,中国科学家曾参与研发

Alexion制药公司研发的药物Soliris多年来一直是世界上最昂贵的药物,因此当看到它不在全球最昂贵药物的榜单上人们会感到意味。去年在美国Soliris的消费成本接近53.7万美元,但专利药品价格审查委员会指出去年加拿大的Soliris年度成本可达70万美元每人。

SPINRAZA打破了该疾病“无药可医”的局面,当患者体内SMN1基因不能发挥正常作用时,其调动SMN2基因增加SMN蛋白质表达量。2016年,SPINRAZA在美国食品药品监督管理局获批,成为全球首个用于治疗儿童和成人SMA的药物。

Soliris目前有两个适应症:用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿和非典型溶血尿毒症综合征的治疗,这两种都是超罕见疾病,对于Alexion公司来说没有外界竞争,因此他们可以将Soliris的价格出得如此高。更重要的是PNH患者在确诊后可存活10到15年,因此即使病人数量小,Soliris也可成为Alexion公司长期的经济3.Naglazyme:每年48.5747万美元的批发成本

SPINRAZA上市后多次披露的真实世界数据也不断证明其效果。2018年10月最新披露的25名随访患儿结果显示,所有患儿在注射该药后,都可以自行坐起,88%的患儿可在辅助下行走,其中77%的患儿可独立行走。

根据FiercePharma去年提供的数据,去年BioMarin制药公司研发的Naglazyme年度批发成本接近50万美元,居于第三位。看了看2015年更新的Naglazyme定价,根据EvaluatePharma,该药物的定价可能是根据几十个病人每年的情况而定。Naglazyme用于粘多糖病第六型的治疗。粘多糖病第六型是一种严重的威胁生命的遗传性疾病,患者由于先天缺少一种酶而影响到体内糖类的形成,从而导致进行性细胞、组织和器官系统功能失调。

SPINRAZA从研发到上市,历时超过十年。该药由渤健公司(Biogen, Nasdaq:
BIIB)与伊奥尼斯制药公司(Ionis, Nasdaq:
IONS)以及冷泉港实验室合作开发。苏州大学神经科学研究所教授华益民曾参与其中。在2018年举办的第九届细胞治疗国际研讨会上,华益民表示,其于2004年夏天加入冷泉港实验室,参与反义寡聚核苷酸药物研发,至2016年SPINRAZA获批,历时12年。

4.Vimizim:每年38万美元的批发成本

高定价惹争议

BioMarin制药公司,一种罕见的疾病专家,给我们带来了世界上最昂贵的药物Vimizim。Vimizim是一种酶替代疗法,是首只被FDA批准的治疗粘多糖沉积症IVA型的药物。粘多糖病Ⅳ型有两个亚型。其病因为ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏,ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传,其临床特点为明显的生长迟缓,步态异常和骨骼畸形且逐渐显着,病人寿命多为20~30岁。目前全美约有800名MorquioA综合征患者,Vimizim在发达国家的市场被认为大约有3000人。分析师预测尽管它的市场潜力相对小,Vimizim每年可给BioMarin带来将近50万美元的销售额。

上市并不意味着可及。SPINRAZA目前在国内定价仍未公布,该药此前在国外上市时,曾因定价过高而备受争议。

5.Elaprase:每年37.5万美元的批发成本

专注生物制药行业新闻报道的美国网站FiercePharma当时指出,SPINRAZA在美上市时定价为首年花费75万美元,此后每年花费为37.5万美元,“这为生物制药行业控制药价带来了前所未有的压力。”

最后,排在全球最昂贵药物排行第五位的是夏尔公司的Elaprase。Elaprase是一种酶替代疗法,用于治疗II型粘多糖沉积病或亨特氏综合症。你会注意到Elaprase最后的定价是基于2010年,但没有理由相信它的价格从那以后会下降,因为在亨特氏综合症治疗领域它完全没有其他的竞争者。

英国由SMA患者及亲属发起的“治疗SMA活动”官网也提出,SPINRAZA是世界上最昂贵的药物之一,欧盟国家定价为单剂75000欧元,英国为单剂66000英镑。按照规定剂量,患者使用此药,首年需注射6剂,此后为每年3剂。

亨特氏综合征患者缺乏一种很重要的酶,该酶可以帮助去除长链糖分子。如果这些多糖分子在患者体内不能被移除,将会导致渐进性器官衰退,特别是心脏、肺、肝和脾。该病的发病率比较低,据欧盟报道,14万至15.6万新生儿中有一个患该疾病。基于此,年度消费高于6位数很快成为罕见病药物的价格标准。

中国企业多缺席孤儿药研发

为鼓励企业研发罕见病药物,美国、欧洲等国家地区均出台相应政策。如美国《孤儿药法案》规定,针对美国患病人数少于20万人的疾病所需药物,可被认定为“孤儿药”,享有7年研发市场独占,除了极特殊情况,FDA不会在该药上市7年内批准相似药物;欧盟也有类似规定,在欧盟,“孤儿药”市场独占可达10年。

买主对药物价格稳步向好表示不满,但中国药企多不到孤儿药店集。渤健公司年报显示,SPINRAZA也已被美国、欧盟和日本列为“孤儿药”,未来仍可独占市场数年。

患者保障机制不足

本土研发乏力,现有药物也未必可惠及罕见病患者。前述报告指出,目前在罕见病发展中心登记注册的患者中,有42%从未接受任何治疗,而在58%已接受治疗的患者中,绝大多数未能及时、足量服药。报告同时指出,80%的中国罕见病患者家庭年收入低于5万元,且多数患者每年在疾病治疗上的花费占据家庭年收入的80%,属于严重的灾难性医疗支出。

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